نجاح أول علاج جيني لـ«الشلل النصفي التشنجي»

وثقت دراسة نشرتها دورية " نيتشر ميدسين"، نجاح أول تطبيق لعلاج جيني يستهدف اضطراب وراثي نادر يسبب نوعا من الشلل النصفي التشنجي، المعروف باسم (SPG50).

وتلقى الطفل مايكل بيروفولاكيس العلاج داخل مستشفى الأطفال المرضى (SickKids) في تورونتو بكندا، ما أدى إلى تغيير جذري في مسار هذه الاضطراب النادر، الذي يؤثر على ما يقرب من 80 طفلاً على مستوى العالم، ويؤدي إلى تأخر شديد في النمو، وشلل تدريجي، وعادةً ما تكون أعراضه قاتلة عند البلوغ.

وقام فريق البحث السريري، بقيادة الدكتور جيم داولينج، بإدخال جين (AP4M1) الصحي في السائل الشوكي لمايكل، ما أدى إبطاء تطور المرض، بعد أقل من 3 سنوات من تشخيص حالة الطفل.

وتوثق الدراسة المنشورة عن نتائج هذه التجربة رحلة الطفل على مدار الـ 12 شهرا التالية للحصول على العلاج، ومن اللافت أنه لم بتأثر بأي آثار جانبية خطيرة، ولم تتقدم حالته أكثر، وقد أظهر علامات تحسن محتملة، مثل الوقوف على الأرض لأول مرة.

ويقول الدكتور جيمس داولينج من قسم علم الأعصاب وبرنامج علم الوراثة وبيولوجيا الجينوم بمستشفى الأطفال المرضى في تورونتو بكندا، والباحث الرئيسي بالدراسة: "توفر هذه التجربة خريطة طريق للعلاجات الجينية التي يمكن أن تساعد العديد من آلاف الأطفال الذين يعانون من حالات وراثية نادرة".

وأعرب والدا الطفل مايكل، تيري وجورجيا بيروفولاكيس، عن امتنانهما قائلين: "عندما سمعنا تشخيص مايكل، انهار عالمنا، ولحسن الحظ، يمنح العلاج الجيني الجديد الأمل، ليس لابننا فقط، ولكن أيضا للأطفال الآخرين المتأثرين بهذا المرض".

ويواصل الفريق البحثي مراقبة حالة مايكل، وتقديم أدلة مهمة على سلامة العلاج الجيني وفعاليته في وقف تطور المرض.

ويقول الدكتور داولينج: "هناك أكثر من 10 آلاف مرض نادر، معظمها بدون علاج، ونجاح مثل هذه التجارب يؤكد أننا نسير في الطريق الصحيح باستخدام العلاج الجيني".