أظهرت تجربة سريرية أن علاجا جينيا تجريبيا يعتمد على تقنية CRISPR يمكن أن يخفض مستويات الكوليسترول الضار بشكل مستمر بعد جرعة واحدة، مع استمرار التأثير لمدة عام على الأقل.
العلاج، المسمى CTX310، يستهدف جينا في خلايا الكبد مسؤولاً عن إنتاج بروتين ANGPTL3، الذي ينظم مستويات الدهون في الدم. يهدف العلاج إلى تقليل إنتاج هذا البروتين، لمحاكاة تغيير جيني طبيعي لدى بعض الأشخاص يرتبط بانخفاض مستويات الدهون وخطر أمراض القلب والأوعية الدموية.
في التجربة، تلقى 15 شخصًا يعانون من اضطرابات شديدة في الكوليسترول أو الدهون الثلاثية جرعة واحدة من CTX310 عن طريق الوريد. تابع الباحثون حالتهم لمدة 12 شهرًا. توفي أحد المشاركين بعد 179 يومًا، لكن الباحثين خلصوا إلى أن الوفاة لم تكن مرتبطة بالعلاج. لم تسجل لدى المشاركين الـ14 الآخرين آثار جانبية خطيرة جديدة.
لدى أربعة مشاركين تلقوا أعلى جرعة، انخفضت مستويات بروتين ANGPTL3 لديهم بنسبة 78.6% في المتوسط، بينما تراجع الكوليسترول الضار LDL بنسبة 52.5%، والدهون الثلاثية بنسبة 47.8%.
تكتسب هذه النتائج أهمية لأن ارتفاع الكوليسترول الضار يزيد خطر الإصابة بالنوبات القلبية والسكتات الدماغية. العلاجات التقليدية مثل الستاتينات تتطلب تناولًا منتظمًا. CTX310 يعتمد على تعديل جيني يستمر تأثيره لفترة طويلة، مما قد يجعله خيارًا علاجيًا لا يحتاج إلى جرعات متكررة.
النتائج أولية، إذ اقتصرت التجربة على 15 مشاركًا. هناك حاجة لدراسات أكبر وأطول للتأكد من فعالية العلاج وسلامته. تجرى حاليًا المرحلة الأولى (ب) لتقييم العلاج لدى مجموعات محددة من المرضى. نشرت النتائج في مجلة New England Journal of Medicine.
